La investigación pública vasca descubre un tratamiento potencial para frenar una enfermedad hepática rara

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Un estudio internacional liderado por el sistema vasco de salud pública ha abierto una prometedora ventana terapéutica para la enfermedad hepática poliquística, una patología genética poco frecuente que hasta ahora carecía de tratamientos médicos eficaces y que, en sus fases más severas, abocaba a los pacientes al trasplante de órgano. El trabajo, coordinado por los institutos de investigación Biogipuzkoa y Biobizkaia junto a la EHU y el CIBERehd, ha revelado que las estatinas —fármacos que se recetan de forma habitual para el control del colesterol— tienen la capacidad de detener el avance y desarrollo de los quistes en el hígado. Al tratarse de medicamentos ampliamente testados en la práctica clínica y con un perfil de seguridad muy conocido, su potencial aplicación para esta dolencia se agiliza notablemente.

La enfermedad hepática poliquística provoca la aparición progresiva de numerosos quistes en el tejido hepático y, aunque de forma aislada afecta a una de cada 10.000 personas, su diagnóstico mermaba gravemente la calidad de vida de los afectados en fases avanzadas debido al dolor abdominal y al desmesurado crecimiento del órgano. Los investigadores vascos han descubierto que las células de estos quistes sufren una alteración metabólica que acumula colesterol y eleva su energía celular de forma descontrolada. Mediante el uso experimental de estatinas, el equipo científico logró bloquear este comportamiento anómalo, logrando disminuir no solo el tamaño de los quistes, sino también la fibrosis y la inflamación del hígado.

La solidez de este hallazgo científico, que ha sido publicado por la prestigiosa revista especializada Hepatology, se ha visto refrendada al contrastar los datos con la cohorte internacional DIPAK, el mayor registro académico para el estudio de la poliquistosis renal autosómica dominante. En dicho análisis se comprobó de forma real que los pacientes tratados con estatinas mostraban un crecimiento del volumen hepático significativamente menor. Esta investigación ha contado con la financiación del Gobierno Vasco a través de sus líneas de fomento a la actividad investigadora sanitaria, una iniciativa pública que entronca directamente con las prioridades del Pacto Vasco de Salud para mejorar la atención y la respuesta a las enfermedades minoritarias.